La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Tiene senderos clínicos verdes para trasplantes de órganos de cerdos genéticamente modificados. El estudio dirigido por United Therapeutics Corp comenzará con seis pacientes que enfrentan enfermedad renal en etapa terminal, finalmente se expandirá para incluir 50 pacientes con insuficiencia renal. Se espera que el primer trasplante ocurra a mediados de 2015.
Según un comunicado publicado por la compañía el lunes, los pacientes recibirán un trasplante de Ukidney seguido de un período de seguimiento posterior al trasplante de 24 semanas. Los participantes continuarán siendo seguidos por el resto de sus vidas, incluso para la supervivencia, la función de Ukidney y el monitoreo de las infecciones zoonóticas4, durante este tiempo.
La primera cohorte comprenderá seis trasplantes en dos centros, con un período de espera de 12 semanas entre el primer y el segundo trasplantes. Los datos se revisarán después de que este grupo de pacientes alcance al menos 12 semanas después del trasplante para determinar si el estudio debería continuar.
United Therapeutics también ha indicado que las plantas se interactúan con la FDA después de que se completen los primeros seis trasplantes. Si los resultados de seguridad y eficacia son de apoyo, el tamaño de la muestra se incrementará a un total de hasta 50 participantes para permitir que el estudio respalde el registro, con centros de trasplante adicionales que se espera que se agregen al estudio.
Los estudios podrían ser un avance para las personas que necesitan un trasplante de riñón. Se estima que más de 37 millones de estadounidenses tienen enfermedad renal crónica, según los datos de 2021 de los Centros de Control y Prevención de Enfermedades de los Estados Unidos. Los pacientes que necesitan un trasplante de riñón pueden esperar hasta cinco años antes del procedimiento, con un riesgo de complicaciones que surgen durante ese tiempo. Se estima que 12 personas mueren cada día mientras esperan un riñón, según la National Kidney Foundation.
El objetivo de United Therapeutics es aumentar el número de órganos disponibles para el trasplante para “ofrecer una alternativa terapéutica a toda la vida en diálisis para una gran población de pacientes” que es poco probable que reciban un riñón de un donante humano, dijo Leigh Peterson, la compañía. Vicepresidente Ejecutivo de Desarrollo de Productos y Xenotransplante, en un comunicado.
El año pasado, los médicos trasplantaron con éxito un riñón de cerdo editado genéticamente producido por Egenesis Inc. utilizando la tecnología de edición de genes CRISPR en un hombre de 62 años por primera vez. El hombre murió dos meses después, pero el hospital donde recibió el trasplante dijo que no había indicios de que el trasplante fuera la causa.